Spis treści
Czym jest progeria?
Progeria jest niezwykle rzadkim schorzeniem genetycznym, które znacznie skraca długość życia dotkniętych nią dzieci. Dzieci z progerią starzeją się dużo szybciej niż ich rówieśnicy, ponieważ ich komórki przechodzą przyspieszoną degradację. Choroba ta spowodowana jest mutacją w genie LMNA, co prowadzi do produkcji toksycznego białka zwanego progeryną. To białko uszkadza jądro komórkowe, co z kolei destabilizuje jego strukturę i zaburza funkcje życiowe komórek. Średnia długość życia osób z progerią wynosi zaledwie 12-13 lat, a główną przyczyną zgonu są powikłania sercowe.
Obecnie jedynym zatwierdzonym lekiem wspomagającym terapię progerii jest lonafarnib. Choć ogranicza on gromadzenie się progeryny, nie eliminuje przyczyn schorzenia, a jedynie spowalnia rozwój objawów i nieznacznie wydłuża życie.
Gen LAV-BPIFB4 i badania na zwierzętach
Naukowcy z Bristol Heart Institute postanowili zgłębić wpływ genów superstulatków (czyli osób, które dożyły co najmniej 110 lat) na ochronę komórek przed uszkodzeniami spowodowanymi progerią. Skoncentrowali swoje badania na genie LAV-BPIFB4, który już wcześniej łączono z utrzymywaniem dobrej kondycji serca i naczyń krwionośnych w procesie starzenia.
Przeprowadzono doświadczenia na myszach z progerią, podczas których obserwowano, że jednorazowe podanie genu LAV-BPIFB4 znacznie poprawiło funkcję serca, szczególnie zdolność do rozkurczu i napełniania się krwią, czyli funkcję rozkurczową. Oprócz poprawy funkcji serca terapia ograniczyła włóknienie mięśnia sercowego, zmniejszyła liczbę komórek z cechami starzenia oraz stymulowała rozwój drobnych naczyń krwionośnych. Wszystko to przyczyniło się do poprawy ukrwienia i kondycji serca.
Zastosowanie w terapii ludzkich komórek
Kolejny etap badań obejmował eksperymenty na ludzkich komórkach pobranych od pacjentów z progerią. Wyniki wykazały, że wprowadzenie genu LAV-BPIFB4 zmniejszało oznaki starzenia komórek i ich włóknienie, mimo że nie wpływało bezpośrednio na poziom progeryny. Zdaniem autorów badania gen LAV-BPIFB4 wzmacnia naturalne mechanizmy obronne komórek, co pozwala im lepiej radzić sobie z destrukcyjnym działaniem toksycznego białka.
Wykazaliśmy ochronny wpływ genu długowieczności, pochodzącego od superstuletnich osób, na serca zwierząt z progerią — podkreślili autorzy publikacji. Uzyskane przez nas wyniki dają nadzieję na nowy rodzaj terapii, oparty nie na blokowaniu wadliwego białka, lecz wykorzystaniu naturalnej biologii zdrowego starzenia. W przyszłości taka metoda może także pomóc w leczeniu zwykłych chorób serca związanych z wiekiem.
Katarzyna Czechowicz (PAP)
kap/ agt/
Źródło:
