Ten lek może uratować życie. Jednak jest bardzo drogi, a NFZ za niego nie zapłaci

Niestety, ale jedyny lek, który w przypadku pana/pani choroby mógłby być skuteczny, nie jest w Polsce refundowany, a to bardzo drogie lekarstwo... - słyszą często pacjenci.

Tu pada kwota, która przeciętnego chorego zwala z nóg. Taką informację wypowiedzianą przez lekarza specjalistę, najczęściej onkologa, ale również przez hematologa, neurologa czy ginekologa - dziesiątki polskich chorych słyszy każdego dnia.

I coraz częściej nie przyjmują jej do wiadomości, zaczynają szukać pomocy w różnego rodzaju organizacjach skupiających pacjentów, w fundacjach i stowarzyszeniach. Na przestrzeni ostatnich kilku lat organizacje pacjenckie rosną w siłę.

- Nasza rola zwiększyła się dzięki temu, że po tej drugiej stronie, czyli po stronie decydentów, wreszcie znalazły się osoby, które chcą z nami rozmawiać - tłumaczy Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka prasowa Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych i redaktor naczelna „Głosu Pacjenta Onkologicznego”. - Kiedyś dostać się do ministra zdrowia było trudno niczym do papieża, dziś zarówno sam minister, jak i wiceministrowie są otwarci na rozmowy z nami. Tak więc organizacje pacjenckie nie tylko dysponują dziś rzetelną wiedzą o danej chorobie, ośrodkach i lekarzach specjalizujących się w jej leczeniu, potrafią udzielić psychologicznego wsparcia i zmotywować chorego do podjęcia terapii, ale również coraz skuteczniej działają w ich interesie. Co więcej - stały się dla takich instytucji jak Ministerstwo Zdrowia i NFZ partnerem, z którym muszą się one liczyć.

Sandra ma zaledwie 12 lat, ale już wie, co oznacza mierzyć się z rakiem. Jej tata, Marian, walczy z bardzo złośliwym nowotworem mózgu - glejakiem. Razem z Fundacją Alivia rodzina pana Mariana zbiera środki na kosztowne leczenie. Najnowsza i jedyna terapia lekami o nazwie Bevacizumab (Avastin) i Irinotecan, która może pomóc choremu mężczyźnie, kosztuje miesięcznie 30 tys. zł!

Tata Sandry - Marian Hali jest z zawodu piekarzem. Razem z żoną Heleną mieszkają w Warszawie. Od dzieciństwa pan Marian fascynował się grą w piłkę nożną. Gdy dorósł, nadal grał w nią z kolegami z pracy i sąsiadami. Zawsze prowadził bardzo aktywny tryb życia i zachęcał do niego najbliższych.

Choroba przyszła nagle, w 2015 roku. Sandra miała wtedy 6 lat. Marian - 30 lat.

- Mąż coraz częściej skarżył się na bóle głowy - panią Helenę zaniepokoiły też nietypowe zachowania męża. Któregoś dnia nagle pan Marian po prostu upadł na podłogę, po czym podniósł się jak gdyby nigdy nic i pojechał do pracy - wspomina kobieta. - Ale dwa tygodnie później, na meczu z kolegami, dostał ataku padaczkowego. Po przewiezieniu do szpitala został dokładnie przebadany. Lekarze nie mieli wątpliwości. To był guz mózgu III stopnia złośliwości.

Pan Marian pomyślnie przeszedł operację wycięcia guza. Następnie przeszedł radioterapię oraz trwającą 6 miesięcy wyczerpującą rehabilitację. A że z natury był uparty, rok po diagnozie wrócił do pracy. Przez kolejne kilka lat wszystko układało się dobrze. Tuż przed epidemią Marian doszedł do wniosku, że wreszcie czas na zmiany i znalazł nową pracę. Dzięki temu więcej czasu spędzał z rodziną.

- Długo żyliśmy nadzieją, że najgorsze minęło i już nie wróci - wspomina pani Helena. W którąś ciepłą czerwcową sobotę, kiedy wybierali się na spacer, pan Marian zdecydował, że zostanie jednak w domu ze względu na nasilający się ból głowy. - Gdy w końcu wezwałam karetkę, natychmiast zabrano męża do szpitala - wspomina pani Helena. - Lekarz podejrzewał wylew krwi do mózgu, nie mógł jednak od razu zlecić badania radiologicznego, by to potwierdzić. Był szczyt pandemii, pierwszeństwo mieli pacjenci covidowi. W szpitalu pan Marian spędził trzy tygodnie.

Rezonans magnetyczny udało się zrobić dopiero w listopadzie. Wtedy okazało się, że krwawienie spowodowane było wznową nowotworu. Lekarze uznali, że chory wymaga pilnej operacji. Pan Marian znów trafił do szpitala.

To był dla niego i jego najbliższych bardzo trudny okres.

- Termin operacji przesuwano kilkakrotnie - mówi żona. - Ostatecznie odbyła się kilka dni przed świętami. W sumie Marian spędził w szpitalu prawie dwa miesiące. Do tego, na oddziale zaraził się COVID-19. Na szczęście przeszedł zakażenie łagodnie. Jednak bardzo trudno znosił pobyt w izolatce, czuł się samotny. Dlatego na święta Bożego Narodzenia zabrałam go do domu.

Niestety, badania przeprowadzone w okresie pooperacyjnym wykazały, że guz nadal rośnie. Lekarze byli bezradni.

Helena nie mogła się pogodzić z myślą, że to koniec leczenia.

- Jeden z profesorów, z którym się konsultowałam, zalecił nam badanie genetyczne całego guza. Mieliśmy szczęście! Okazało się, że w komórkach są mutacje. Zastosowanie terapii celowanej, precyzyjnie dobranej do danej mutacji, daje szansę na opanowanie choroby. Ale lek, który zalecili specjaliści, jest nierefundowany. Na terapię potrzebne jest ok. 30 tys. zł miesięcznie. Dlatego Marian, Helena i Sandra razem z Fundacją Alivia prowadzą zbiórkę na finansowanie leczenia.

Sandra chodzi do VI klasy podstawówki. Od kiedy u taty nastąpił nawrót choroby, dziewczynka stara się spędzać z nim jak najwięcej czasu.

- Oglądamy razem telewizję lub wspólnie przygotowujemy posiłek. Mam nadzieję, że wkrótce znów wybierzemy się na starówkę, jak to bywało kiedyś - wyznaje.

Sandra wie, że potrzebne są pieniądze na leczenie taty. Chciałaby pomóc rodzicom, dlatego zaangażowała się w zbiórkę i nagrała prośbę o pomoc, apel opublikowała na Facebooku Fundacji Alivia: - Wierzę, że to leczenie pomoże mojemu tacie. Chciałabym, żeby przy mnie był jak najdłużej. Bardzo go kocham. Dlatego potrzebuję Waszego wsparcia, by tata mógł się leczyć i dłużej żyć.

Sandra nagrała apel do wszystkich ludzi dobrego serca i prosi o wsparcie, by uzbierać pieniądze na nierefundowany lek.

Wesprzyj Sandrę w walce o zdrowie taty! https://skarbonka.alivia.org.pl/marian-hali

- Były wakacje, mama pojechała do przychodni na zwykłe, kontrolne badania, a wróciła cała zapłakana - wspomina córka pani Joanny.

Kobieta od pewnego czasu czuła, że coś jej przeszkadza pod pachą, jakby miała tam zbyt dużo ciała. Przy okazji wizyty w przychodni poprosiła lekarkę, by to miejsce obejrzała. Po badaniu lekarka natychmiast wystawiła pacjentce skierowanie na USG. Tym sposobem wykryto u Joanny chłoniaka.

- To był dla mnie bardzo trudny czas - przyznaje Joanna. - Gdy okazało się, że mam chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (w skrócie DLBCL), spytałam panią doktor: Czy ja teraz umrę? - Kiedyś wszyscy umrzemy - odpowiedziała lekarka. Ale dodała: - Ja panią rozumiem, taka diagnoza to jak zderzenie z tirem, ale musi pani dalej żyć i się leczyć.

- Staram się więc żyć normalnie i nie myśleć o chorobie - to jest podstawa całego procesu leczenia - twierdzi pani Joanna. - Któregoś dnia syn przywiózł mnie po chemioterapii, a ja - zamiast się położyć, migiem do ogródka i zasiałam fasolkę, zasiałam cukinię, posadziłam dynię, bo czas najwyższy - 10 maja...

- Myślę, że jestem szczęściarą - dodaje - bo przyjmuję najnowszy lek, który nie jest jeszcze u nas refundowany. Lek ten w ramach badań klinicznych otrzymały - oprócz mnie - jeszcze trzy osoby, a chorych, którzy go potrzebują, jest o wiele, wiele więcej. Ta innowacyjna terapia powinna być w Polsce refundowana. To ona sprawiła, że moja choroba się cofnęła, weszła w etap remisji, co było warunkiem podjęcia decyzji o autoprzeszczepie szpiku.

Pani Joanna zakończyła już leczenie i wraca do pełnego zdrowia.

Blisko 80 proc. pacjentów hospitalizowanych w ramach oddziałów hematologicznych to właśnie pacjenci walczący z różnego rodzaju chłoniakami.

- Chłoniaki to bardzo różnorodna grupa nowotworów wywodzących się z komórek układu chłonnego, do tej grupy należy też szpiczak i przewlekła białaczka limfocytowa - tłumaczy prof. Iwona Hus - kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii, Instytutu Hematologii i Transplantologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów. - Niektórych z tych chorób nie leczymy w momencie rozpoznania, są szczegółowe kryteria, które określają, kiedy należy leczenie rozpocząć, inaczej jest w przypadku chłoniaków agresywnych, takich jak chłoniak rozpoznany u pani Joanny. Ten rodzaj chłoniaka jest bardzo groźny, jeśli nie poddaje się leczeniu, to zabija chorego w ciągu kilku miesięcy. Czas w przypadku tego nowotworu ma ogromne znaczenie.

Chłoniak może być umiejscowiony wszędzie. Najbardziej typowa lokalizacja to węzły chłonne. Może jednak rozwijać się również w ścianie żołądka, w gruczole piersiowym, w kościach czy w skórze.

- Ryzyko zachorowania na chłoniaka rośnie z wiekiem - dodaje prof. Wojciech Jurczak, kierownik Pododdziału Leczenia Nowotworów Układu Chłonnego w Klinice Onkologii Klinicznej Narodowego Instytutu Onkologii, Oddział w Krakowie.

Ponad 50 proc. chorych, u których zdiagnozowano DLBCL, przekroczyło 65 rok życia. Najbardziej charakterystycznym objawem są powiększone węzły chłonne i/lub obecność stosunkowo szybko powiększającego się guza w obszarze pozawęzłowym (40 proc.), oprócz tego mogą występować tzw. objawy ogólne (podwyższona temperatura, nocne poty, znaczna utrata masy ciała), suchy i długo utrzymujący się kaszel, nawracające infekcje górnych dróg oddechowych i płuc czy zaburzenia czynności układu pokarmowego.

- Chłoniaki na ogół rozpoznaje się „przypadkowo”, przy okazji infekcji, bo to choroba układu odpornościowego. W chorobach układu chłonnego chirurgia nie ma żadnego zastosowania. Znaczenie mają leki, które podajemy dożylnie lub doustnie, działające w całym organizmie. Stąd ważniejszy od czasu rozpoznania jest podtyp chłoniaka i to, jak jest on wrażliwy na leczenie - mówi prof. Jurczak.

Podstawą rozpoznania jest więc specjalne badanie histopatologiczne, które można wykonać jedynie w pracowni specjalizującej się w rozpoznawaniu chłoniaków.

- Natomiast celem leczenia jest trwałe wyleczenie („wyrwanie choroby z korzeniami”) już w pierwszym podejściu, co udaje się u blisko 70 proc. chorych - wyjaśnia prof. Wojciech Jurczak. - Tymczasem rokowanie dla pozostałych 30 proc. pacjentów z chłoniakiem opornym na leczenie lub takim, który „nawrócił”, jest bardzo złe. Jeszcze 2-3 lata temu medycyna nie miała takim chorym wiele do zaoferowania. To się zmienia, bo są nowe leki dla „opornych przypadków”, ale nie ma na nie refundacji. Najogólniej mówiąc, są to nowe immunoterapie z zastosowaniem nowych przeciwciał monoklonalnych. Żadna z tych nowych technologii medycznych nie jest w Polsce refundowana w ramach NFZ. Dostęp do tego leczenia jest ograniczony w praktyce wyłącznie do osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Rok temu w Unii Europejskiej zarejestrowano jedną z takich technologii (terapię polatuzumabem wedotyny) dla pacjentów z opornym i nawrotowym chłoniakiem z komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu autologicznego. Wyniki tego leczenia są bardzo obiecujące. Mechanizm działania leku jest prosty i przypomina sposób, w jaki szewczyk Dratewka pokonał smoka wawelskiego. Przeciwciało w połączeniu z toksyną jest jak owca wypełniona siarką, którą smok pożarł. Czego nie mogli dokonać ciężko zbrojni rycerze, zrobiła niewinnie wyglądająca owieczka. Lek ten jest skuteczny zarówno we wznowie choroby, jak również w przypadku oporności. Właśnie taki lek wyleczył chłoniaka pani Joanny.

Terapia ta (polatuzumabem wedotyny) została pozytywnie oceniona przez Radę Przejrzystości i prezesa AOTMIT. Pacjenci i klinicyści liczą na jej refundację, co dałoby szansę grupie pacjentów, która obecnie pozostaje bez dostępu do skutecznego leczenia.

Sytuację stara się zmieniać Fundacja „Pokonaj Chłoniaka” - www.chloniak.org. Grupa na Facebooku „NiePochłonięci”, choć działa krótko, liczy już niemal 1700 osób - pacjentów, bliskich i opiekunów.

- Zarówno pacjenci, jak i lekarze, którzy ich leczą, potrzebują dostępu do leczenia, które jest najbardziej skuteczne, czyli dostępu do nowoczesnych terapii, który w Polsce na tle Europy jest mocno ograniczony i tylko w części kompensowany przez badania kliniczne - tłumaczy Alicja Prochoń, dyrektor Fundacji Pokonaj Chłoniaka. - Szukając jednak balansu, z jednej strony trzeba pacjentom pokazywać maksymalne korzyści, jakie dają metody, które są w Polsce refundowane. Ale z drugiej - robić wszystko, co można, aby nowe technologie stały się dla nich jak najszybciej dostępne.

- Tym bardziej że chorzy nie mogą czekać. Czas w walce z agresywnym chłoniakiem ma kluczowe znaczenie - przypomina pani Joanna.

O tym, że jest zakażony wirusem HCV, inaczej wirusem typu C, powodującym zapalenie wątroby, Piotr dowiedział się w momencie, gdy lekarze wykryli w niej podejrzane zmiany, które mogły być złośliwe. Prawdopodobnie wirusem typu C mężczyzna zakaził się 25 lat wcześniej, w trakcie pobytu w szpitalu, w którym przeszedł poważną operację. Przez ten czas toczący się w wątrobie proces zapalny doprowadził do marskości tego narządu, a następnie na jej podłożu rozwinął się rak. Z powodu pandemii proces diagnozowania pacjenta bardzo się przeciągał. Dopiero po roku udało się potwierdzić, że zmiana w wątrobie jest złośliwa. Proces był tak zaawansowany, że na jakiekolwiek leczenie było już za późno. Piotr zmarł w dniu swoich 60. urodzin.

- Wirusowe zapalenie wątroby typu C nadal jest główną przyczyną prowadzącą do rozwoju raka wątrobowokomórkowego - choroby, o której bardzo mało się mówi - twierdzi Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei. Z badania opinii publicznej z kwietnia 2021 roku wynika, że 74 proc. Polaków nie ma pojęcia, co to za nowotwór. I my zamierzamy to zmienić.

„Przełamać ciszę” - pod tym tytułem fundacja rozpoczyna właśnie kampanię edukacyjną na temat raka wątrobowokomórkowego - choroby mylnie kojarzonej głównie z nadużywaniem alkoholu.

- Fundacja Gwiazda Nadziei powstała w 2007 roku, a założyły ją osoby chore na wirusowe zapalenie wątroby typu B, które z biegiem czasu przestało być tak wielkim problemem ze względu na wprowadzone szczepienia - wspomina Barbara Pepke, prezes tej organizacji. - Od 1996 roku objęte są nimi wszystkie dzieci, jednak część osób dorosłych nadal jest albo niezaszczepiona, albo szczepionka okazała się w ich przypadku nieskuteczna. Natomiast wirusowe zapalenie wątroby typu C (nie ma na to szczepionki) potrafimy już skutecznie leczyć.

Nadal jednak główną przyczyną powstania raka wątrobowokomórkowego jest wirusowe zapalenie wątroby typu C (60 proc. przypadków), następnie WZW typu B, w dużo mniejszym procencie - choroba alkoholowa oraz niealkoholowe stłuszczenie wątroby. W Polsce pacjenci dodatkowo zakażają się wirusami typu B i C również podczas drobnych zabiegów wykonywanych w placówkach, w których nie przestrzega się wymaganych procedur.

- Tymczasem nowotwór ten powszechnie kojarzony jest z nadużywaniem alkoholu, przyjmowaniem substancji psychoaktywnych oraz ryzykownymi zachowaniami seksualnymi - ubolewa prezes Barbara Pepke. - Zdarza się, że nawet lekarze przyczyny marskości wątroby dopatrują się w chorobie alkoholowej i odnotowują ten fakt w dokumentacji pacjenta, choć takie podejrzenie jest z gruntu fałszywe.

Dla pacjenta, któremu zdarzało się okazjonalnie wypić kieliszek alkoholu, taka informacja to dodatkowa trauma. - Oprócz emocji związanych z koniecznością stawienia czoła chorobie nowotworowej chory zmuszony jest zmierzyć się z opinią społeczeństwa. Nic więc dziwnego, że takie osoby czują się często pacjentami gorszej kategorii, wstydzą się przyznać, na co chorują, zbyt późno zgłaszają się na badania diagnostyczne oraz leczenie, a nawet całkowicie z nich rezygnują.

Rak wątrobowokomórkowy rozpoznawany jest co roku w Polsce u ok. 2000 osób. Najczęściej w stadium zaawansowanym, gdy za późno jest już na leczenie radykalne. Nowotwór ten jest bardzo oporny na chemioterapię, natomiast innowacyjne terapie w raku wątrobowokomórkowym nie są, jak dotąd, w Polsce refundowane.

- A my staramy się, by tych innowacyjnych leków refundowanych było jak najwięcej - deklaruje Aleksandra Rudnicka z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. - Na rozmowy w Ministerstwie Zdrowia zawsze przychodzimy uzbrojeni w konkretne argumenty, często z ekspertami w danej dziedzinie medycyny, nigdy nie lobbujemy za jednym, określonym lekiem, a mamy ich całą listę, w tym kilka priorytetów, bo nie da się wprowadzić do refundacji 50 leków naraz i, co bardzo ważne - rozmawiamy merytorycznie, a nie emocjonalnie. I ta współpraca daje konkretne efekty. Od 2016 roku resort zdrowia co rok podejmuje decyzje o refundacji około 40 nowoczesnych leków.