Refundacja najdroższego leku na SMA. Minister zdrowia wyjaśnia, dlaczego lek Zolgensma można zastosować tylko u dzieci do 6. miesiąca życia

OPRAC.:
Monika Góralska
Monika Góralska
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to choroba o podłożu genetycznym, która prowadzi do niepełnosprawności. Lek Zolgensma podany na wczesnym etapie hamuje rozwój choroby i zapobiega zanikowi tkanki mięśniowej u dzieci.
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to choroba o podłożu genetycznym, która prowadzi do niepełnosprawności. Lek Zolgensma podany na wczesnym etapie hamuje rozwój choroby i zapobiega zanikowi tkanki mięśniowej u dzieci. pixabay.com
Udostępnij:
Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii – podkreślił w odpowiedzi na pismo Rzecznika Praw Obywatelskich minister zdrowia Adam Niedzielski.

Najdroższy lek na SMA refundowany od września dla dzieci do 6. miesiąca życia

W wykazie leków refundowanych na wrzesień, ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia br., znalazł się lek Zolgensma – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci w wieku do 6. miesiąca życia.

Rzecznika Praw Obywatelskich w piśmie do ministra zdrowia ocenił, że takie kryterium powoduje poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.

– W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej – podkreślił Marcin Wiącek.

W piśmie do MZ rzecznik powołał się na art. 68 konstytucji. Mówi on, że obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych.

Minister zdrowia odpowiada: kierowaliśmy się dobrem pacjenta

Szef MZ swoją odpowiedź do RPO zamieścił na Twitterze, argumentując: „w związku z tym, że RPO upublicznia listy przed tym, jak zapozna się z nimi ich adresat, czuję się uprawniony do odpowiedzi w analogiczny sposób”.

Podkreślił, że „Minister zdrowia, podejmując decyzję o refundacji jakiegokolwiek produktu leczniczego, jest zobowiązany kierować się dobrem pacjenta”:

– Dobro w tym przypadku jest rozumiane w kontekście zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa konkretnego produktu leczniczego. Podejmując decyzję o refundacji danego leku, minister zdrowia zawsze bierze na siebie odpowiedzialność za zdrowie i życie pacjentów, którzy ze wskazanej terapii będą korzystać. Co za tym idzie, każda decyzja musi mieć oparcie w badaniach klinicznych obrazujących, jak konkretny medykament wpływa na pacjentów, czy poprawia ich stan zdrowia i komfort życia oraz czy nie stanowi zagrożenia w postaci choćby różnego rodzaju działań niepożądanych i pogorszenia stanu zdrowia. Jak więc Pan widzi, każda decyzja refundacyjna stanowi dla ministra zdrowia najwyższy poziom odpowiedzialności – napisał Niedzielski.

– Jestem świadom, że nie musi Pan znać podstaw merytorycznych decyzji podejmowanych przez ministra zdrowia, tak jak nie jest Pan zobowiązany znać zasad działania konkretnych leków. Jednak sugerowanie – co czyni Pan w swoim piśmie – że każdy pacjent, niezależnie od wieku, ma mieć prawo do tych samych leków, bo tak stanowi konstytucja, jest z Pana strony nie tylko opacznym rozumieniem medycyny, ale i samej ustawy zasadniczej. Jeżeli minister zdrowia, tak jak Pan, rozumiałby dobro pacjenta, to z przykrością stwierdzam, że zdrowie i życie pacjentów w tym kraju byłyby zagrożone. Musi Pan chyba wiedzieć, że nie każdy lek, nie każda substancja czynna, może być podana pacjentom w różnym wieku. Niejednokrotnie wiek ma istotne znaczenie dla skuteczności i bezpieczeństwa danej terapii. Jeżeli wziąłby Pan do ręki choćby ulotkę (charakterystykę produktu leczniczego) tak powszechnie stosowanego medykamentu jak aspiryna, to zauważyłby Pan, że nie jest ona przeznaczona dla osób poniżej 12. roku życia. Jest to związane z potencjalnie groźnymi dla życia powikłaniami w postaci zespołu Reya (encefalopatia, obrzęk mózgu, niewydolność wątroby) – napisał szef MZ.

Refundacja leku dla wskazanej grupy wiekowej opiera się na badaniach klinicznych

Jak zaznaczył, takie wskazanie producenta to wynik badań klinicznych i nie ma tu znaczenia żadna ustawa, w tym ustawa zasadnicza.

– Brak wskazania do stosowania leku dla pacjentów w określonym wieku wynika przede wszystkim ze względów bezpieczeństwa. Wplatanie w ten kontekst konstytucji jest więc zdecydowanym nadużyciem i traktuję to jako populizm, a nie wywód prawny – stwierdził minister.

– Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków. Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia – napisał szef MZ.

W Polsce dostępne są jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA. Żaden pacjent nie zostaje bez opieki

Minister zdrowia podkreślił, że decyzja ta ma podłoże wyłącznie naukowe i motywowana jest dobrem pacjenta.

– Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda decyzja refundacyjna. Dodam jeszcze, o czym Pan zapewne wie, że mamy do dyspozycji jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, które są również skuteczne jak terapia lekiem Zolgensma. Każdy więc pacjent w Polsce chory na rdzeniowy zanik mięśni ma zagwarantowany równy i pełny dostęp do terapii ratującej zdrowie i życie i to uznaję za wypełnienie zapisów konstytucji. Mam natomiast nieodparte wrażenie, że swoim wystąpieniem wpisuje się Pan raczej w pewien kontekst polityczny, a nie obywatelski. Pańskie pismo bardzo wyraźnie powiela stanowisko jednego z polityków i jednej z partii. Wydaje się, że w tym przypadku stanął Pan po stronie partii politycznej, a nie obywateli – stwierdził Niedzielski.

(PAP)

Autorka: Agata Zbieg

agz/ joz/

Dodaj firmę
Logo firmy Ministerstwo Zdrowia
Warszawa, ul. Miodowa 15
Autopromocja

Uzupełnij domową apteczkę

miejsce #1

Coel

Coel Płyn Lugola 40 g

99,99 zł14,90 zł-85%
miejsce #2

Himalaya

Himalaya Amla C 60 kaps

84,60 zł16,70 zł-80%
miejsce #3

Novama

Pulsoksymetr IMDK C101A3

151,47 zł40,00 zł-74%
miejsce #4

Sanity

Termofor Gumowy Sanity 2 l w pokrowcu

31,99 zł13,95 zł-56%
miejsce #5

Biocodex

Enterol Probiotyk 250mg 20kaps.

48,29 zł22,18 zł-54%
miejsce #6

Flaem Nuova

Flaem 4Neb Inhalator z 4 trybami

235,00 zł154,80 zł-34%
miejsce #7

Antar

Antar Poduszka ortopedyczna z pamięcią

119,90 zł79,99 zł-33%
miejsce #8

Asepta

Asepta Pajączek Krem Z Mirry Kadzidłowca 50ml

111,29 zł79,00 zł-29%
miejsce #9

Sanity

Sanity Inhalator PRO

249,61 zł189,87 zł-24%
miejsce #10

InnoGio

InnoGio GioVital nebulizator

135,99 zł109,00 zł-20%
miejsce #11

Tech-Med

Tech-Med TM-W100

165,00 zł135,00 zł-18%
miejsce #13

Domowa Apteczka

Domowa Apteczka Apetyt Stop 60 tabletek

15,49 zł13,44 zł-13%
miejsce #14

Hairmax

Hairmax Laser 272

Aplikacja mobilna:nie;Funkcje dodatkowe:terapia la…

8 445,00 zł7 649,00 zł-9%
miejsce #15

Medi Partners

Medi partners Medi Partners Miś Teddy Termofor Z Pestek Wiśni

10,59 zł9,89 zł-7%
Materiały promocyjne partnera

Źródło:

Dołącz do nas na Facebooku!

Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!

Polub nas na Facebooku!

Kontakt z redakcją

Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?

Napisz do nas!

Duże śniadanie nie pomaga schudnąć

Komentarze

Komentowanie artykułów jest możliwe wyłącznie dla zalogowanych Użytkowników. Cenimy wolność słowa i nieskrępowane dyskusje, ale serdecznie prosimy o przestrzeganie kultury osobistej, dobrych obyczajów i reguł prawa. Wszelkie wpisy, które nie są zgodne ze standardami, proszę zgłaszać do moderacji. Zaloguj się lub załóż konto

Nie hejtuj, pisz kulturalne i zgodne z prawem komentarze! Jeśli widzisz niestosowny wpis - kliknij „zgłoś nadużycie”.

Podaj powód zgłoszenia

Nikt jeszcze nie skomentował tego artykułu.
Więcej informacji na stronie głównej Strona Zdrowia
Dodaj ogłoszenie