„Jakbym wygrała los na loterii”. Terapie biologiczne skuteczne w leczeniu astmy i polipów nosa. To nadzieja dla pacjentów na lepsze życie

Eozynofile to komórki układu odpornościowego, które fizjologicznie odpowiadają m.in. za obronę przeciwpasożytniczą i przeciwnowotworową. Jednak czasem, z niewiadomych przyczyn, liczba tych komórek znacząco się zwiększa. Eozynofile zaczynają się gromadzić i naciekać na rozmaite tkanki, co prowadzi do stanu zapalnego uszkadzającego różne narządy, m.in. płuca, serce czy nerki. Stają się wówczas przyczyną ciężkich chorób zagrażających życiu.

– Czasem dochodzi do niekontrolowanego wzrostu liczby komórek. Eozynofile mogą odpowiadać za wiele różnych schorzeń. Relatywnie często występuje przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa. Mogą być jednak także przyczyną występujących bardzo rzadko chorób, takich jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy) – choroby rzadkie, których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki – wyjaśnia dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM PIB.

W opinii ekspertów dla pacjentów życie z chorobami eozynofilowymi oznacza niską jakość życia, a często wyeliminowanie z zawodowej aktywności.

– Częstość hospitalizacji, powikłania po leczeniu lekami sterydowymi, nieustanne zmęczenie, obciążenie psychiczne – tak choroby przewlekłe eliminują z życia – mówi lek. med. Grzegorz Baczewski, członek rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Według dr Aleksandry Kucharczyk te choroby dotychczas leczono sterydami systemowymi, co związane było z powikłaniami. Od niedawna dostępne są terapie biologiczne, które w sposób celowany działają na odpowiedni punkt. Leki biologiczne przywracają dobrą jakość życia, umożliwiając tym samym powrót do aktywności rodzinnej i zawodowej.

Takie były doświadczenia Agnieszki Kustos (39 lat), która chorowała od prawie 20 lat na przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) i choroby współistniejące: astmę oraz alergię na: NLPZ, aspirynę oraz pyłki traw. Diagnoza PZZPzPN została postawiona w 2019 roku po kilkunastu latach poszukiwania choroby. Choroba ma podłoże eozynofilowe. Pacjentka przeszła cztery bolesne i obciążające psychicznie zabiegi operacyjne usuwania polipów nosa.

– Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni, jeździć na rowerze. Poprawiła się dzięki leczeniu jakość mojego życia – opowiada pani Agnieszka Kustos.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia przekonuje, że ministerstwo w zakresie choroby o podłożu eozynofilowym zrobiło już dużo. Wprowadzone zostały terapie lekowe. Programy lekowe B.44. „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy” i B.156. „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”, ten drugi niedawno został uruchomiony a proces wdrażania pacjentów do leczenie w Polsce dopiero się rozpoczął.

– Przy dobrej kwalifikacji pacjentów mamy bardzo wysoki odsetek chorych, którzy dobrze lub bardzo dobrze odpowiadają na terapie biologiczne. Obserwujemy u nich spadek liczby zaostrzeń, spadek hospitalizacji i zapotrzebowania na sterydy systemowe, poprawę jakości życia i kontroli choroby – wylicza prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi.

– Modelowo wszyscy chorzy powinni mieścić się w ramach terapii lekowych, jednak w szczególnych przypadkach możliwa jest refundacja w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) – wyjaśniał Mateusz Oczkowski.

Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, informuje, że w ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym pod opieką znajduje się ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką.

– To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść – zauważa prof. Maciej Kupczyk.

Profesor ocenia, że z jednej strony mamy refundację takiego leczenia, ale jest jeszcze wiele do zrobienia, jeżeli chodzi o dostęp do skutecznych i bezpiecznych terapii. Umowy na realizację programu podpisało ok. 60 ośrodków, w tym kilkanaście wiodących ośrodków, obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które powinny zapewnić dostęp do leczenia na terenie całego kraju, jednak z różnych względów trudniej im realizować program.

– Prowadzenie programu lekowego jest bardzo obciążające dla ośrodka. Wiąże się z biurokracją, wymaga olbrzymiej wiedzy medycznej, zaangażowania personelu, a za tym powinno iść odpowiednie finansowanie, którego obecnie nie ma. Są też bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu – mówi prof. Maciej Kupczyk.

Dr hab. Piotr Dąbrowiecki, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP zauważa, że opieka ambulatoryjna nie jest dobrze wycenioną procedurą, inaczej niż hospitalizacja.

– Ambulatorium pozwala przyjąć więcej pacjentów. Jednak ważna jest kwestia wyceny usług. Czas poświęcony na wizycie chorobom o podłożu eozynofilowym to nawet godzina, czyli 3-4 wizyty z innymi chorobami, bo obsługa pacjenta musi być kompleksowa i uwzględniać inne towarzyszące schorzenia. Czasem bardziej opłacalne jest wzięcie czterech innych pacjentów – zauważa dr hab. Piotr Dąbrowiecki.

Zdaniem prof. Macieja Kupczyka dostęp do terapii biologicznych w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS) wpisuje się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych.

– Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS – uważa prof. Maciej Kupczyk.

W nowym programie lekowym B.156 ograniczeniem, według klinicystów jest sposób wejścia do programu lekowego. Aby zakwalifikować się do terapii biologicznej chory musi spełniać szereg kryteriów, a jednym z nich jest nawrotowość polipów mimo wykonania m.in. dwóch zabiegów chirurgicznych z otwarciem co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego, co jest obciążające dla pacjenta.

Według prof. Wioletty Pietruszewskiej kierownik I Katedry Otolaryngologii i Kliniki Otolaryngologii i Laryngologii Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, można rozważać, czy nie wystarczyłaby tu jedna endoskopowa operacja chirurgiczna z otwarciem wszystkich zatok, tzw. pełny ESS, aby nie narażać chorych na kolejne zabiegi i ryzyko powikłań.

– Wreszcie mamy dobre narzędzia do leczenia. Możemy pacjentom, którzy byli wielokrotnie operowani, zmienić warunki życia – przekonuje prof. Wioletta Pietruszewska.

Jak wyjaśniają specjaliści, podwyższona liczba eozynofili może być również powodem rzadkich chorób wielonarządowych, takich jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).

To choroby o ciężkim przebiegu, bywają śmiertelne, jeżeli nie zastosuje się odpowiedniego leczenia. Eozynofile „odkładają się” i zaczynają niszczyć różne narządy jak serce czy płuca.

– Niezaopiekowana pod kątem tych nowoczesnych terapii pozostaje grupa pacjentów chorych na EGPA oraz HES. Na terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.

Według ekspertów dobro pacjentów powinno być najwyższym czynnikiem do wprowadzenia zmian w procesach systemowych i terapeutycznych.

– Nowoczesne refundowane terapie biologiczne wpisują się w prawo dostępu pacjenta do świadczeń zgodnych z aktualną wiedzą medyczną. Wszystko idzie in plus – podsumowała Marzanna Bieńkowska, zastępca dyr. Departamentu współpracy biura Rzecznika Praw Pacjenta.