Spis treści
Ministerstwo Zdrowia rozszerza terapię rdzeniowego zaniku mięśni o tabletki
Wprowadzenie leku w postaci tabletek odpowiada zarówno aktualnym standardom medycznym, jak i potrzebom pacjentów oraz ośrodków realizujących program leczenia SMA. To długo oczekiwany krok, o który zabiegały środowiska pacjentów oraz eksperci kliniczni.
Nowa forma leku ułatwi codzienne funkcjonowanie chorych, ograniczy liczbę wizyt w ośrodkach związanych jedynie z odbiorem leku oraz odciąży personel aptek szpitalnych i poradni neurologicznych.

– Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo mnie cieszy. Tabletki ułatwią leczenie wielu pacjentom leczonym obecnie lekiem doustnym w formie zawiesiny, pozwolą im na większą mobilność. Mogą także zmniejszyć obciążenie organizacyjne ośrodków prowadzących program B.102. Rzadsze wizyty w szpitalu oznaczają mniej wyzwań logistycznych dla pacjentów i dla personelu medycznego. Decyzja o refundacji risdiplamu w postaci tabletek jest dowodem na to, że Ministerstwo Zdrowia uwzględnia głos środowiska medycznego i pacjentów. Pozostajemy w czołówce krajów, które zapewniają chorym szeroki wachlarz możliwości terapeutycznych. – podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Zdaniem prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej, przewodniczącej Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, rozszerzenie programu leczenia SMA o postać tabletkową risdiplamu to istotny krok w kierunku lepszego dopasowania terapii do potrzeb pacjentów w różnym wieku.
– Z perspektywy neurologii dziecięcej to rozwiązanie, które ułatwia codzienne funkcjonowanie naszych chorych i ich rodzin, i sprzyja utrzymaniu ciągłości leczenia – mówi Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Wygodna forma leczenia SMA to realna zmiana jakości życia
Pacjenci podkreślają, że tabletki oznaczają nie tylko większą wygodę leczenia, lecz także realne wsparcie w równym dostępie do edukacji, pracy oraz aktywnego życia społecznego.
– Forma tabletkowa leku realnie oszczędza czas i zasoby systemu ochrony zdrowia, a jednocześnie nie generuje dodatkowych kosztów po stronie płatnika. Rzadsze wizyty to mniejsze kolejki, mniej obciążenia administracyjnego dla ośrodków i szybsza diagnostyka dla kolejnych pacjentów. To nie kosmetyczna zmiana – to racjonalizacja procesu leczenia, która przynosi wymierne korzyści wszystkim stronom. Refundacja tabletek risdiplamu pokazuje, że innowacyjność terapeutyczna może iść w parze z efektywnością systemową, bezpieczeństwem pacjenta oraz troską o jego codzienne funkcjonowanie. Jesteśmy bardzo wdzięczni Ministerstwu za to, że jest otwarte na nasze argumenty, prowadzi z nami partnerski dialog i w efekcie podejmuje decyzje tak dobrego dla całego naszego środowiska – zaznacza Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.
Jak podkreśla Katarzyna Kozłowska, przedstawicielka Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych (PTChNM), forma tabletkowa oznacza dla chorych i ich bliskich więcej swobody i niezależności w życiu szkolnym czy zawodowym, a także mniej wyzwań w organizacji codziennego życia domowego, związanych z częstymi wizytami w szpitalu po odbiór leku w formie zawiesiny.
–To terapia, która dostosowuje się do pacjenta, a nie wymusza podporządkowanie życia leczeniu. To kwestia równego dostępu do edukacji, pracy i aktywności społecznej. – przyznaje Kozłowska.
Pacjenci, ich rodziny oraz przedstawiciele środowiska klinicznego wyrażają wdzięczność Ministerstwu Zdrowia za wnikliwą analizę oraz podjęcie pozytywnej decyzji refundacyjnej, która wzmacnia nowoczesny model opieki nad osobami z SMA w Polsce.








