Pierwszy mały pacjent otrzymał refundowaną terapię lekiem Zolgensma
Minister Niedzielski przekazał, że w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lek na SMA Zolgensma został podany miesięcznemu chłopcu po badaniu przesiewowym. Dodał, że kolejne czworo niemowlaków jest już zakwalifikowanych do podania leku.
– To sukces programu walki z SMA – podkreślił minister zdrowia.
Zobacz także: Pionierskie dokonanie lekarzy – przeszczepili rocznej dziewczynce jelita i 4 organy.
Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego, a w konsekwencji do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.
Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do 6. miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA.
W Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest neurologiem dziecięcym, kierownikiem Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.
– Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach. Jest przeznaczona dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie – wskazała.
Profesor dodała również, że im starsze dziecko, tym terapia genowa jest obarczona większym ryzykiem. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
– Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – dodała.
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska odnosiła się do zarzutów o niesprawiedliwe traktowanie dzieci z SMA przez Ministerstwo Zdrowia, które refundacją najdroższego leku na świecie na SMA objęło tylko dzieci do 6. miesiąca życia.
– Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – zaznaczyła, wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej. (PAP)
Czytaj także: Radość i rozpacz po refundacji najdroższego leku na SMA
Autorka: Aleksandra Kiełczykowska
ak/ joz/
Uzupełnij domową apteczkę
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
kup teraz
Allegro.pl (PL)Zestaw plastrów Wodoodpornych FirstAid 20szt Białe
Zestaw plastrów Wodoodpornych FirstAid 20szt Białe
kup teraz
Allegro.pl (PL)Salvequick My Little Pony Plastry 20 Sztuk
Salvequick My Little Pony Plastry 20 Sztuk
kup teraz
Allegro.pl (PL)Plastry na odciski Multiplast Odciski x 6 szt
Plastry na odciski Multiplast Odciski x 6 szt
kup teraz
Allegro.pl (PL)Pharmadoct Plastry Klasyczne 7x2 6x2 4x1 2,5 20szt
Pharmadoct Plastry Klasyczne 7x2 6x2 4x1 2,5 20szt
kup teraz
Allegro.pl (PL)Zestaw Plastrów Turystycznych 20 szt 8rozmiarów
Zestaw Plastrów Turystycznych 20 szt 8rozmiarów
kup teraz
Allegro.pl (PL)Plastry Dla Dzieci Z Opatrunkiem Na Rany 10 Sztuk
Plastry Dla Dzieci Z Opatrunkiem Na Rany 10 Sztuk
kup teraz
Allegro.pl (PL)Apteo Plaster tkaninowy z opatrunkiem 1m x 8cm
Apteo Plaster tkaninowy z opatrunkiem 1m x 8cm
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test COVID-19 antygenowy wymazowy SARS-CoV-2, 1szt
Test COVID-19 antygenowy wymazowy SARS-CoV-2, 1szt
kup teraz
Allegro.pl (PL)Szybki test antygenowy covid SARS-Cov-2 z nosa 1sz
Szybki test antygenowy covid SARS-Cov-2 z nosa 1sz
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test Antygenowy Wymazowy COVID-19 Oraz Grypa A+b
Test Antygenowy Wymazowy COVID-19 Oraz Grypa A+b
kup teraz
Allegro.pl (PL)Novativ Alco Control 15 tabletek na kaca
Novativ Alco Control 15 tabletek na kaca
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test COVID-19, Grypa A/b, Rsv, Cordx Combo 4 w 1
Test COVID-19, Grypa A/b, Rsv, Cordx Combo 4 w 1
kup teraz
FrontlineFrontline Combo Spot-on dla kotów - 6 pipet x 0,5 ml
FRONTLINE COMBO® DLA KOTÓW FRONTLINE COMBO® zapewn…
kup teraz
Allegro.pl (PL)Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
Test COVID19, Grypa Ab, Rsv Fluorecare Combo 4 W 1
kup teraz
Allegro.pl (PL)Testy pH paskowe 1.0-14.0 pH 80 sztuk w opakowaniu
Testy pH paskowe 1.0-14.0 pH 80 sztuk w opakowaniu
kup teraz
Allegro.pl (PL)Viscoplast Plastry Wrażliwa Skóra Zestaw 24 szt
Viscoplast Plastry Wrażliwa Skóra Zestaw 24 szt
kup teraz
Allegro.pl (PL)Taśma Chirurgiczna Medyczna Elastopor 5cmx10m
Taśma Chirurgiczna Medyczna Elastopor 5cmx10m
kup teraz
Allegro.pl (PL)Opaska Dziana Bandaż Opatrunkowy 10cm x 4m 10 szt.
Opaska Dziana Bandaż Opatrunkowy 10cm x 4m 10 szt.
kup teraz
Allegro.pl (PL)Bandaż Elastyczny Samoprzylepny Kohezyjny 7,5x4,5m
Bandaż Elastyczny Samoprzylepny Kohezyjny 7,5x4,5m
kup teraz
Allegro.pl (PL)Bandaż Samoprzypelny elastyczny 7,5cmx4,5m Czerwon
Bandaż Samoprzypelny elastyczny 7,5cmx4,5m Czerwon
kup teraz
Allegro.pl (PL)Bandaż kohezyjny samoprzylepny YellowBAND 10x4,5m
Bandaż kohezyjny samoprzylepny YellowBAND 10x4,5m
kup teraz
Allegro.pl (PL)Zestaw Plastrów Dla Aktywnych ACTIVEpro 12szt
Zestaw Plastrów Dla Aktywnych ACTIVEpro 12szt
kup teraz
Allegro.pl (PL)Apap Ice Chłodzący Plaster Hydrożelowy 2 sztuki
Apap Ice Chłodzący Plaster Hydrożelowy 2 sztuki
kup teraz
Allegro.pl (PL)Pic AquaBloc plaster wodoodporny Mix 20 sztuk
Pic AquaBloc plaster wodoodporny Mix 20 sztuk
kup teraz
FrontlineFrontline Combo Spot-on dla kotów - 3 pipety x 0,5 ml
FRONTLINE COMBO® DLA KOTÓW FRONTLINE COMBO® zapewn…
kup teraz
Allegro.pl (PL)Bandaż Elastyczny Samoprzylepny Kohezyjny 7,5x4,5m
Bandaż Elastyczny Samoprzylepny Kohezyjny 7,5x4,5m
Źródło:
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
Dzieje się w Polsce i na świecie – czytaj na i.pl
Rekord zakażeń COVID-19 w roku 2023 - video flesz
