Pierwszy mały pacjent z SMA otrzymał refundowany „najdroższy lek świata” Zolgensma. Kolejne niemowlęta są już zakwalifikowane do terapii

OPRAC.:
Monika Góralska
Monika Góralska
PAP
PAP
Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach. Jest przeznaczona dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia – powiedziała prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, neurolog dziecięcy.
Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach. Jest przeznaczona dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia – powiedziała prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, neurolog dziecięcy. famveldman/123rf.com/ ZDJĘCIE ILUSTRACYJNE
Pierwszy mały pacjent otrzymał refundowaną terapię lekiem Zolgensma, który zapobiega rozwojowi SMA – przekazał w czwartek minister zdrowia Adam Niedzielski. Kolejne niemowlęta chorujące na rdzeniowy zanik mięśni już wkrótce również otrzymają lek. Jednak, jak podkreśla neurolog dziecięcy, prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, nie tylko dzieci do 6. miesiąca życia, ale wszystkie dzieci z SMA w Polsce mają zapewnione leczenie.

Pierwszy mały pacjent otrzymał refundowaną terapię lekiem Zolgensma

Minister Niedzielski przekazał, że w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lek na SMA Zolgensma został podany miesięcznemu chłopcu po badaniu przesiewowym. Dodał, że kolejne czworo niemowlaków jest już zakwalifikowanych do podania leku.

– To sukces programu walki z SMA – podkreślił minister zdrowia.

Zobacz także: Pionierskie dokonanie lekarzy – przeszczepili rocznej dziewczynce jelita i 4 organy.

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego, a w konsekwencji do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.

Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do 6. miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA.

W Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest neurologiem dziecięcym, kierownikiem Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.

– Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach. Jest przeznaczona dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie – wskazała.

Profesor dodała również, że im starsze dziecko, tym terapia genowa jest obarczona większym ryzykiem. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.

– Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – dodała.

Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska odnosiła się do zarzutów o niesprawiedliwe traktowanie dzieci z SMA przez Ministerstwo Zdrowia, które refundacją najdroższego leku na świecie na SMA objęło tylko dzieci do 6. miesiąca życia.

– Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – zaznaczyła, wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej. (PAP)

Czytaj także: Radość i rozpacz po refundacji najdroższego leku na SMA

Autorka: Aleksandra Kiełczykowska
ak/ joz/

Dodaj firmę
Logo firmy Ministerstwo Zdrowia
Warszawa, ul. Miodowa 15
Autopromocja

Uzupełnij domową apteczkę

Źródło:

emisja bez ograniczeń wiekowych
Wideo

Fala upałów w Polsce. Będzie bardzo gorąco

Dołącz do nas na Facebooku!

Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!

Polub nas na Facebooku!

Kontakt z redakcją

Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?

Napisz do nas!

Komentarze

Komentowanie artykułów jest możliwe wyłącznie dla zalogowanych Użytkowników. Cenimy wolność słowa i nieskrępowane dyskusje, ale serdecznie prosimy o przestrzeganie kultury osobistej, dobrych obyczajów i reguł prawa. Wszelkie wpisy, które nie są zgodne ze standardami, proszę zgłaszać do moderacji. Zaloguj się lub załóż konto

Nie hejtuj, pisz kulturalne i zgodne z prawem komentarze! Jeśli widzisz niestosowny wpis - kliknij „zgłoś nadużycie”.

Podaj powód zgłoszenia

Nikt jeszcze nie skomentował tego artykułu.
Wróć na stronazdrowia.pl Strona Zdrowia