Kontrowersyjna decyzja Ministerstwa Zdrowia w sprawie SMA. Spór o terapię nabiera rozpędu. Pacjenci rozgoryczeni!

Negatywne rozstrzygnięcie Ministerstwa Zdrowia w sprawie włączenia tabletek do programu lekowego SMA (rdzeniowego zaniku mięśni) wywołało zdumienie i rozgoryczenie wśród chorych oraz ich rodzin, którzy od miesięcy oczekują na dostęp do tej formy leczenia. Pacjenci podkreślają, że tabletki nie są jedynie „kosmetyczną” alternatywą, lecz realną odpowiedzią na potrzeby osób żyjących z SMA – często aktywnych, mobilnych, uczących się czy pracujących.

– Wyobraźmy sobie osobę pracującą, która musi co dwa miesiące przerywać swoje życie, dzień pracy, organizację domu, po to tylko, żeby odebrać lek ze szpitala, nierzadko oddalonego od miejsca zamieszkania. Tabletki oznaczają mniej takich przerw, mniej absencji, mniej niepewności. To terapia, która dostosowuje się do pacjenta, zamiast zmuszać go do podporządkowania swojego życia leczeniu. W tym kontekście, możliwość stosowania tabletek nie jest kwestią komfortu, ale równego dostępu do edukacji, pracy i życia społecznego. Jeśli chcemy, żeby osoby z SMA były aktywne zawodowo i społecznie, powinniśmy usuwać bariery, które im taką aktywność utrudniają; zwłaszcza jeżeli istnieją narzędzia i rozwiązania medyczne, które te bariery eliminują. – mówi Katarzyna Kozłowska z Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.

Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, podkreśla, że doustna postać leku pokazuje, iż innowacyjne rozwiązania mogą jednocześnie zwiększać efektywność działania systemu. Jak zapewnia producent, terapia w formie tabletek nie wiąże się z dodatkowymi wydatkami dla płatnika.

– Jeśli pacjent musi przyjeżdżać do ośrodka co dwa miesiące, to za każdym razem jest to koszt dla niego samego lub jego opiekunów, ale też koszt dla szpitala, dla personelu i dla państwa. Tabletki pozwoliłyby powiązać odbiór leku z planowymi wizytami kontrolnymi w programie lekowym, co po prostu racjonalizuje proces leczenia. Nie są to korzyści abstrakcyjne, ale realne oszczędności. To wiele godzin pracy personelu, które dziś są przeznaczane na obsługę procedur w programie lekowym SMA, a mogłyby zostać przeznaczone na leczenie innych pacjentów. Zmniejszenie liczby wizyt to mniejsze kolejki w ośrodkach neurologicznych, szybsza diagnostyka i sprawniejsze leczenie. A z perspektywy osób chorych to mniej stresu, mniej wyzwań organizacyjnych i mniej zależności od osób trzecich. – podkreśla Dorota Raczek.

Jeśli chodzi o nasz kraj, znajdujemy się obecnie w wyjątkowo korzystnej sytuacji dla osób z rdzeniowym zanikiem mięśni. Kolejne decyzje refundacyjne oraz modyfikacje programu lekowego sprawiły, że pacjenci mają dziś dostęp do wszystkich trzech terapii zarejestrowanych na świecie.

– Jedna z nich to terapia genowa, która jest stosowana aktualnie przede wszystkim u dzieci, u których rozpoznanie SMA zostało postawione przed wystąpieniem objawów choroby, dzięki dostępności znakomitego programu badań przesiewowych noworodków. Pozostali pacjenci są leczeni dwoma innowacyjnymi lekami: lekiem podawanym doustnie lub lekiem podawanych dokanałowo. Nasze polskie doświadczenia dotyczące terapii SMA w pełnym przekroju wiekowym pacjentów są bardzo dobre. Ale nie wszystkie zarejestrowane leki są obecnie dostępne w Polsce, ponieważ jedna z substancji leczniczych, czyli risdiplam podawany doustnie, jest od niedawna zarejestrowany w Europie w nowej postaci. Obecnie pacjenci stosujący lek doustny otrzymują go w postaci zawiesiny, ale jest już zarejestrowana postać tabletkowa. Dostęp do postaci tabletkowej jest z całą pewnością oczekiwany zarówno ze strony pacjentów, szczególnie tych nieco starszych, którzy chodzą do szkoły czy pracują zawodowo, jak i ze strony środowiska lekarskiego i ośrodków, które prowadzą program lekowy. Bardzo liczymy na tę zmianę, która pacjentom, leczonym w tej chwili zawiesiną, pozwoli na większą mobilność, i co bardzo istotne, może też wpłynąć na zmniejszenie obciążenia ośrodków. Tabletki, jeśli dojdzie do włączenia ich do programu lekowego, będą mogły być wydawane rzadziej niż obecnie stosowana zawiesina, po którą pacjent lub jego opiekun muszą się zgłaszać do szpitala co dwa miesiące. Dzięki rzadszym wizytom zmniejszy się obciążenie zarówno logistyczne, jak i administracyjne związane z realizacją programu lekowego. – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Przedstawiciele pacjentów mówią wprost: odmowa refundacji tabletek to krok wstecz, który negatywnie wpłynie na życie osób z SMA i ich rodzin, i jednocześnie utrudnia funkcjonowanie ośrodków i generuje niepotrzebne koszty.

W ocenie środowiska SMA, Polska powinna kontynuować drogę, którą już obrała w diagnostyce i terapii tej choroby – czyli nowoczesnej, efektywnej i przyjaznej pacjentom opieki medycznej, zapewniającej nie tylko leczenie, ale też szansę na pełne życie. Wspólny apel w tej sprawie do Ministerstwa Zdrowia podpisały Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych (PTCHNM) oraz Fundacja Pomocy Chorym na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego.

Źródło: Fundacja SMA