Mukowiscydoza to choroba rzadka o podłoży genetycznym, która wiąże się z nieprawidłową produkcją śluzu w układzie oddechowym, co prowadzi do stanów zapalnych, pogorszenia funkcji płuc, a także powikłań pokarmowych i przedwczesnej śmierci. W Polsce choruje na nią ok. 1,5 tys. osób, a co roku przybywa średnio osiemdziesięciu nowych pacjentów.
Mukowiscydoza jest nieuleczalna, a terapia, która musi być prowadzona do końca życia, polega na hamowaniu zmian i modyfikacji przebiegu choroby. Umożliwiają ją nowoczesne leki, z których dotychczas refundowany był tylko jeden.
Od 1 marca 2022 r. sytuacja pacjentów z mukowiscydozą się zmieni za sprawą trzech przełomowych technologii lekowych finansowanych z Funduszu Medycznego. Darmowy dostęp do terapii zyska ok. 1 tys. pacjentów, a szacowany roczny koszt refundacji wyniesie ok. 500 mln złotych.
Dofinansowywane schematy leczenia mukowiscydozy uwzględniają następujące środki:
- Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) i Kalydeco (iwakaftor),
- Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor),
- Orkambi (iwakaftor + lumakaftor).
Leczenie będzie możliwe w kilkunastu ośrodkach w Polsce, przy czym w niektórych z nich może rozpocząć się dopiero od 1 maja br.
ZOBACZ: Oddychaj swobodnie. Jak wrócić do pełnej sprawności po COVID-19?
